基因治疗又现曙光：FDA 批准首个可沉默 RNA 的基 因药物
核糖核酸（RNA）分子“引导”我们的身体产生某些蛋白质。RNA 干扰背后的想法是可以开发小分子来中和这些 RNA 信使，有效地沉默那些可能导致有害健康影响的某些基因的表达。这些破坏性分子被称为小干扰 RNA（siRNA）。近日，据外媒报道美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一种利用这种方法进行成人临床治疗的药物。这种药物用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR) 患者。
在突破性发现说明 RNA 干扰如何用于“沉默”某些基因近 20 年后及相关研究获得诺贝尔奖十多年之后，这些 siRNA 临床治疗的开发速度比最初希望的要慢，研究人员在过去二十年中花费了大量时间寻找将这些分子传递到特定靶器官的有效方法，并产生可以保护 siRNA 免于降解的纳米粒子。
美国食品和药物管理局最新批准的这种 siRNA 药物具有开创性，但只能用于一种仅在全球约 50,000 人患有的罕见疾病上。该药物被称为 Onpattro（patisiran），其能破坏产生转甲状腺素蛋白的 RNA 机制，这是一种促进体内淀粉样沉积物积聚的蛋白质。FDA 批准仅指定新药用于治疗成人患者, 由 hATTR 引起的周围神经疾病（多发性神经病）症状。该疾病还会导致心脏功能下降。
这款药物背后的研发公司 Alnylam 称在后期试验中还有三种 siRNA 药物，希望在未来一到两年内获得批准用这些药物进行治疗。在获得 FDA 批准的同时，欧盟将很快批准 Onpattro 供公众使用。虽然目前每位患者每年需花费 45 万美元来进行持续治疗。该公司保证如果药物不能在某些患者身上发挥作用，其将向承保人提供报销系统。听上去倒有几分国内保健品广告的风范，当然如果真有奇效还是功德一件。
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