脐带血体外扩增、再生医疗研究新成果

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今年6月，外媒报道了一则自体脐血成功治愈厄瓜多尔脑瘫男孩的案例。出生于厄瓜多尔的Tomas，是个早产儿。由于肺部发育不良，只能暂时在保育箱中生活。然而由于故障，保育箱氧气供应被中断。在医生的全力抢救下，Tomas保住了生命，但缺氧环境也让Tomas脑部受损，患上了痉挛性脑瘫。幸运的是，Tomas在出生时，他的父母在当地一家脐血库为其保存了脐血。在Tomas患上脑瘫后，他的父母联系了美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授，希望能够得到这位脐带血治疗专家的帮助。经过治疗，如今的Tomas已经和其他同龄儿童没有太大差别，他的痉挛症状已经基本消失。母亲Diana依然清晰地记得医生当年告诉她Tomas将来可能无法行走和说话，而现在她的儿子却可以像正常孩子一样成长。

近年来，随着脐带血临床研究和应用的深入发展，越来越多的医疗价值被专家们发现。2016年6月9日国际脐带血研讨会（ICBS）的第14届年会在美国旧金山隆重召开。国际脐带血研讨会（ICBS），堪称脐带血医学行业的"奥斯卡"，是一个全球脐带血医学行业权威专家的交流平台。本次研讨会由全球排名前十的脐带血存储及研究机构联合发起，会议上国际知名脐带血储存机构、脐带血应用专家一起分享了脐带血最新的临床进展。

本次年会为期三天，有来自世界各地的上百位专家参与。主要议题包括脐带血在造血干细胞移植及再生医学中的最新临床研究进展、脐带血的体外扩增技术、脐带血的临床选择标准等。

脐带血体外扩增技术的突破

将脐带血进行体外扩增，可为临床提供更多的脐带血造血干细胞，并可大大改善脐带血移植治疗的效果。本次年会，参会的专家分享了三种不同的扩增方法，以提高脐带血移植治疗的效果,以及预防化疗所致的中性粒细胞减少相关并发症。

美国西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心已研制出脐带血扩增祖细胞产品，其在造血干细胞移植中的应用已进入II期随机临床试验阶段。

美国杜克大学的脐带血体外增殖产品NiCord已经完成在血液恶性肿瘤中的安全性及有效性研究，并将启动在治疗镰状细胞病及地中海贫血方面的III期临床试验。

加拿大蒙特利尔大学发现的促进脐带血造血干细胞增殖的名为UM171的小分子将提升小血量脐带血的应用价值，使用UM171扩增的脐带血移植治疗恶性血液病的Ⅰ/Ⅱ期临床试验已经展开。

脐带血治疗脑瘫、自闭症的研究进展

在再生医学领域，脐带血的研究范围进一步扩大。美国杜克大学一项自体脐带血治疗脑瘫的双盲对比研究显示，接受自体脐带血输注后的孩子，在运动机能方面得到了改善。

该研究选取了1-6岁无重大并发症，以及在出生时存储了合格自体脐带血的脑瘫儿童进行受试。通过自体脐带血以及安慰剂输注的方式，在移植当天、移植第一年以及第二年进行多方面的评估，研究显示，患儿在1年后，比预期提升了30%的运动功能。现阶段研究证明，儿童患者自体脐带血移植治疗脑瘫是安全可行的。另外，接受脐带血剂量大于等于25*10的6次方细胞／kg脐带血治疗的儿童，其运动功能有显著提高，同时该结果不受年龄、脑瘫类型和患病程度的影响。

试验数据显示脐带血输注进行脑瘫治疗展现出很好的前景，但其作用机制可能不同于移植。美国杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目首席医学官兼科学家Joanne Kurtzberg女士表示脐带血中所含的其它多种细胞，通过不同的信号刺激大脑活动，可使损伤得以修复。

另外，在杜克大学的另一项治疗儿童自闭症的I期临床试验中，自体脐带血也显示出初步的效果，其作用机制和疗效还有待后续研究进一步确认。

杜克自闭症及脑发育中心的Geraldine Dawson博士分享了关于自体脐带血治疗幼年自闭症儿童的I期开放性试验结果（Phase I Trial of Autologous CB Cells in Young Children with Autism Spectrum Disorder)。该试验主要基于脐带血细胞治疗可以通过调节大脑中的免疫和炎症反应或者启动大脑神经回路的修复功能来缓解自闭症症状的假设， 其主要研究目的是评估单次自体脐带血静脉输注在治疗2-6岁自闭症儿童的安全性，同时评估以行为、眼动跟踪、电生理学以及大脑成像来评定疗效的可能性。

共计25位（中位年龄4.5岁，中位IQ64.3）儿童参与此次试验，在完成单次输注后的6个月后、12个月后进行评估。结果显示自体脐带血输注安全并可以耐受。根据由看护人完成的VABS适应行为量表及PPD-BI发育障碍行为量表结果分析显示，参与试验儿童的社会交流能力得到了改善。根据由临床医生完成的CGI临床总体印象量表结果分析显示，约60%的参与者在主要自闭症症状上得到了改善。计算机眼动跟踪评估显示出在注意力方面的改善，而MRI/DTI磁共振成像显示出社交行为改善与脑区域连通性的增加相关联。这一初步的试验结果鼓舞人心，后续将通过双盲对照性试验来进一步研究脐带血是如何与这些改变相关联作用的。

杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目首席医学官兼科学家JoanneKurtzberg女士表示我希望能扩大与会者的视野，使他们能够了解脐带血在再生医学和细胞治疗中的潜在应用。在未来十年左右，脐带血的这些用途将是非常重要的。

我国脐带血临床应用

据了解，在我国脐带血移植已被卫计委明确列为允许临床应用的医疗技术。为了挖掘脐带血的医学价值，推动脐带血应用在我国的发展，我国七家正规脐带血库之中的北京市脐血库、广东脐血库均与多家临床及科研机构建立了密切的科研合作关系，在新生儿脑瘫、神经系统疾病、血液系统疾病、妇产医学、肝病等领域开展了深入的合作，并参与多项国家科研项目的申请和研究。截至2015年全国七家脐带血库总储量已突破90万份，向临床提供脐带血超过4500份。
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